Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
Stati Uniti: approvato il diazossido colina per la fame eccessiva nella sindrome di Prader-Willi
Una decisione di un’autorità regolatoria dei medicinali (FDA, Commissione europea, ecc.). L’autorità ha esaminato gli studi clinici alla base del farmaco. Per le approvazioni accelerate o condizionate, il beneficio duraturo è ancora in fase di conferma.
L'agenzia statunitense dei medicinali ha approvato il 26 marzo 2025 le compresse di diazossido colina per la fame eccessiva nella sindrome di Prader-Willi. Il medicinale è per bambini dai 4 anni in su e per adulti. È una compressa a rilascio prolungato da assumere per bocca una volta al giorno. Nella registrazione dell'approvazione il medicinale figura come farmaco orfano. Servono controlli della glicemia e dell'accumulo di liquidi nel corpo.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
La fame eccessiva è uno dei problemi più difficili per le famiglie. Questo medicinale non sostituisce la dieta e una stretta sorveglianza. In Turchia l'accesso dipende dalle procedure di TİTCK (Agenzia turca dei medicinali e dei dispositivi medici) e SGK (Istituto di previdenza sociale turco).
Fonte
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) – Drugs@FDA: Drugs@FDA: FDA-Approved Drugs — NDA 216665
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Sindrome di Prader-Willi
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.