Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
Malattia dei bambini farfalla (RDEB): il prademagene zamikeracel approvato dalla FDA per le ferite
Una decisione di un’autorità regolatoria dei medicinali (FDA, Commissione europea, ecc.). L’autorità ha esaminato gli studi clinici alla base del farmaco. Per le approvazioni accelerate o condizionate, il beneficio duraturo è ancora in fase di conferma.
La FDA ha approvato il prademagene zamikeracel per le ferite dei pazienti con epidermolisi bollosa distrofica recessiva. Nel trattamento le cellule della pelle del paziente stesso vengono corrette geneticamente. Così le cellule producono la proteina collagene VII che manca. Le cellule vengono applicate chirurgicamente in fogli sulle ferite croniche. Nello studio di fase 3 è stato osservato un miglioramento nell'81% delle ferite trattate. Queste ferite sono guarite almeno per metà in 6 mesi.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Per i pazienti con ferite croniche che non guariscono c'è una nuova opzione. È una terapia genica basata su cellule. In Turchia l'accesso dipende dalle procedure di TİTCK (Agenzia turca dei medicinali e dei dispositivi medici) e SGK (Istituto di previdenza sociale turco).
Fonte
AJMC: FDA Approves Prademagene Zamikeracel for Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Epidermolisi bollosa (malattia dei bambini farfalla)
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.