UENuove terapie e approvazioni
UE: approvato un gel di terapia genica da applicare sulle ferite nella malattia dei bambini farfalla distrofica
Una decisione di un’autorità regolatoria dei medicinali (FDA, Commissione europea, ecc.). L’autorità ha esaminato gli studi clinici alla base del farmaco. Per le approvazioni accelerate o condizionate, il beneficio duraturo è ancora in fase di conferma.
La Commissione europea ha approvato il beremagene geperpavec per le ferite nella malattia dei bambini farfalla distrofica. Il medicinale si può usare dalla nascita nei pazienti con varianti nel gene COL7A1. Il gel si applica sulla ferita una volta alla settimana. Allo studio principale hanno partecipato 31 pazienti tra 1 e 44 anni. In sei mesi il 67% delle ferite trattate con il gel è guarito completamente, contro il 22% con il gel placebo.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Il trattamento non agisce sulla malattia in sé, ma sulle ferite. In Turchia l'accesso dipende dalle procedure di TİTCK (Agenzia turca dei medicinali e dei dispositivi medici) e SGK (Istituto di previdenza sociale turco).
Fonte
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · pagina della fonte
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Epidermolisi bollosa (malattia dei bambini farfalla)
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.