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Sindrome di Rett, terapia genica sperimentale: tutti i primi 12 pazienti hanno acquisito almeno una capacità
Un risultato iniziale non ancora pubblicato su una rivista con revisione paritaria, oppure proveniente da uno studio piccolo e senza gruppo di controllo. Va considerato con cautela.
Sono stati annunciati nuovi risultati di una terapia genica sperimentale sviluppata per la sindrome di Rett. Il trattamento si somministra una sola volta con un'iniezione nel liquido spinale. Tutti i 12 pazienti di 6-21 anni della prima fase hanno raggiunto in 12 mesi almeno una tappa dello sviluppo. Sul totale di 29 pazienti non sono stati segnalati effetti collaterali gravi legati al trattamento. I dati provengono da un comunicato dell'azienda e nello studio non c'è un gruppo di confronto.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
I risultati non sono ancora stati pubblicati su una rivista con revisione paritaria. Il trattamento non è approvato; i primi risultati dello studio principale sono attesi nel 2027.
Fonte
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Sindrome di Rett
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.