UENuove terapie e approvazioni
UE: approvato l'eplontersen, un'iniezione al mese per il danno ai nervi nell'amiloidosi ereditaria da TTR
Una decisione di un’autorità regolatoria dei medicinali (FDA, Commissione europea, ecc.). L’autorità ha esaminato gli studi clinici alla base del farmaco. Per le approvazioni accelerate o condizionate, il beneficio duraturo è ancora in fase di conferma.
La Commissione europea ha approvato l'eplontersen. Il medicinale è per gli adulti con coinvolgimento dei nervi in fase precoce. Si somministra sotto la pelle una volta al mese. Allo studio principale hanno partecipato 144 pazienti. Il medicinale ha ridotto dell'80% la proteina dannosa. Il danno ai nervi è progredito più lentamente rispetto al gruppo di confronto.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Il gruppo di confronto è stato preso da un altro studio. Il trattamento viene avviato da un medico specialista. In Turchia l'accesso dipende dalle procedure di TİTCK (Agenzia turca dei medicinali e dei dispositivi medici) e SGK (Istituto di previdenza sociale turco).
Fonte
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · pagina della fonte
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Amiloidosi ereditaria da transtiretina (ATTRv)
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.