Malattie rare
Nuove terapie, ricerca e politiche sanitarie dal mondo e dalla Turchia. Ognuna con la sua fonte e il suo livello di evidenza.
5 aggiornamenti
Stati UnitiRicerca e studi clinici
Sono stati annunciati nuovi risultati di una terapia genica sperimentale sviluppata per la sindrome di Rett.
MondoRicerca e studi clinici
Il programma di fase 3 ha incluso 196 pazienti di 22 Paesi.
InternazionaleRicerca e studi clinici
Il setrusumab, sperimentato nell'osteogenesi imperfetta (malattia delle ossa di vetro), non ha raggiunto l'obiettivo principale in due grandi studi.
MondoRicerca e studi clinici
Sono stati resi noti i risultati della terapia genica sperimentale con il codice AMT-130, alla dose alta.
Stati UnitiRicerca e studi clinici
Il primo paziente con malattia granulomatosa cronica ha ricevuto la terapia sperimentale con codice PM359, in cui l'errore genetico è stato corretto nelle sue stesse cellule staminali con il prime editing.