米国新しい治療と承認
MacTel 2型に目に埋め込む細胞治療レバキナジーン タロレトセルを承認
FDA(米国食品医薬品局)は、黄斑部毛細血管拡張症2型(MacTel)に対して、レバキナジーン タロレトセルを承認しました。
目と耳(聴覚)の病気
網膜の中心部に影響し、文字を読むための視力が少しずつ低下する目の病気です。
トルコの全国新生児スクリーニングプログラム(かかと採血検査)の対象疾患には含まれていません。 情報源
このページはトルコ語の原文から翻訳したものです。
この疾患は「目と耳(聴覚)の病気」グループとしてフォローします。
2型黄斑部毛細血管拡張症は、目の黄斑とよばれる部分に影響します。黄斑は網膜の中心にあり、読書など細かいものを見る働きを担っています。この病気では、黄斑にあるとても細い血管が傷み、広がります。ふつうは両目に影響しますが、いつも同じ程度とは限りません。
この病気の多くは中年期に現れます。初期には症状がないこともあります。中心の見え方が、何年もかけて少しずつ低下することがあります。周りの見え方は影響を受けず、ふつう完全に見えなくなることはありません。
診断は目の診察で行われます。目薬で瞳孔を広げて調べます。網膜の層を映す画像検査(OCT)や、血管の造影検査が使われます。アムスラーチャートとよばれる簡単な線の検査を行うこともあります。
網膜を守るために、目の中に入れて薬を少しずつ出すカプセルが開発されています。新しい血管ができた場合は、目の中への注射による治療が使われることがあります。場合によっては、レーザーや手術が必要になることがあります。どの治療が適切かは、病気を診ている医師が判断します。
多くの人では、わかっている原因はありません。一部の家族では、この病気が複数の人にみられます。このことから遺伝的な体質が関わっている可能性が考えられますが、まだ十分にはわかっていません。
情報源: American Academy of Ophthalmology – What Is Macular Telangiectasia? · EyeWiki (American Academy of Ophthalmology) – Macular telangiectasia
これらの情報はOrphanetとMedlinePlusの記録から引用しています(最終確認:2026年10月7日)。頻度の値はおおよその範囲です。
この疾患または疾患グループに取り組む、トルコの非営利の患者・家族団体です。リンクは情報提供のためのもので、Doktorclubはこれらの団体と提携しておらず、推奨するものでもありません。
この疾患に特化した患者会は見つかりませんでした。
すべての希少疾患向け: Nadir Hastalıklar Federasyonu
Doktorclubは診断や治療の推奨を行わず、病院や医師の紹介もしていません。これらのページは、主治医と話すための手助けとして作られています。
米国新しい治療と承認
FDA(米国食品医薬品局)は、黄斑部毛細血管拡張症2型(MacTel)に対して、レバキナジーン タロレトセルを承認しました。
臨床試験とは、新しい治療が安全かどうか、効果があるかどうかを、自ら参加を希望した患者さんを対象に、決められたルールに従って調べる研究です。多くの試験では、特定の年齢、遺伝子の変化、健康状態などの条件があります。参加は任意です。
主治医に聞けること
ClinicalTrials.govには、この疾患について実施中の介入研究が3件登録されています。そのうち1件が現在参加者を募集しています。トルコに実施施設がある試験はありません。最終確認:2026年10月7日。
主な登録情報(トルコに実施施設がある試験を先に表示)。試験名は登録時の原文(英語)のままです:
後期段階:大人数のグループで効果を比較しています · フェーズ 3 · 研究段階(試験的)募集開始前NCT07342439
後期段階:大人数のグループで効果を比較しています · フェーズ 3 · 研究段階(試験的)実施中・募集終了NCT06397131
フェーズ4 · 承認済みの薬の追跡調査参加者募集中NCT06971939
トルコSGK(トルコ社会保障機構)と保険償還
視神経を侵す希少疾患に使われる薬が、保険償還の対象になりました。
米国研究と臨床試験
米国の7施設で、シュタルガルト病(網膜の中心が傷んで視力が下がる遺伝性の病気)について、二年間のプラセボ対照試験が行われました。
トルコ研究と臨床試験
Gazi大学は、先天性緑内障(生まれつき眼圧が高くなる病気)の子ども27人の目を調べました。
これらのコードは、国際的な分類やデータベースでこの疾患を特定するものです。主治医と話すときや、信頼できる情報源を探すときに役立ちます。
国際的な希少疾患データベース: Orphanet · ICD-11 9B75.3
コードは2026年10月6日にWHOのICD-11およびOrphanetの記録と照合しました。
このページは一般的な情報を提供するもので、診断や治療に代わるものではありません。症状、診断、治療については主治医にご相談ください。