トルコ研究と臨床試験
Çukurovaのシスチン症患者51人:二人に一人で神経系への影響
Çukurova大学は、シスチン症の患者51人を、脳、神経、聴力の検査で調べました。
希少疾患
世界とトルコの新しい治療、研究、保健政策。それぞれに情報源とエビデンスレベルを示しています。
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トルコ研究と臨床試験
Çukurova大学は、シスチン症の患者51人を、脳、神経、聴力の検査で調べました。
国際研究と臨床試験
二つの第3相試験で、PNH(発作性夜間ヘモグロビン尿症:赤血球が壊れやすくなる病気)のある成人が、48週間イプタコパンを服用しました。
米国研究と臨床試験
米国で、NF2(神経線維腫症II型)の患者にベバシズマブが二年間投与されました。
トルコ研究と臨床試験
トルコの小児内分泌の施設が、シルバー・ラッセル症候群の子ども69人を調べました。
スロバキア診断とスクリーニング
スロバキアで、内耳の管(前庭水管)が広い患者、またはペンドレッド症候群の患者37人が調べられました。
トルコ診断とスクリーニング
İnönü大学で、黄疸のある赤ちゃん70人の記録が調べられました。
欧州研究と臨床試験
肺サルコイドーシスで最初の治療の選択肢を比べた研究が発表されました。
米国研究と臨床試験
米国で、重いCPS1欠損症のKJという赤ちゃんに、本人専用の塩基編集治療が行われました。
EU診断とスクリーニング
EUが支援するScreen4Careプロジェクトは、新生児の遺伝子スクリーニングに使う245遺伝子のTREATパネルを、Orphanet Journal of Rare Diseases誌に発表しました。
トルコ研究と臨床試験
トルコの八つの専門施設で、CTEPH(慢性血栓塞栓性肺高血圧症)の患者187人の記録が調べられました。
エジプト研究と臨床試験
エジプトの複数の施設で、グランツマン血小板無力症(血小板がうまく働かず出血しやすい病気)のある子ども87人が調べられました。
トルコ診断とスクリーニング
アンカラの二つの小児消化器の施設が、長引く新生児黄疸を調べました。
タイ研究と臨床試験
タイで、ブルガダ症候群があり、植込み型除細動器(心臓にショックを与える装置)を入れている患者を対象に試験が行われました。
欧州研究と臨床試験
異染性白質ジストロフィー(MLD)で、幹細胞遺伝子治療アチダルサジーン オートテムセルの長期的な結果が発表されました。
トルコ研究と臨床試験
Hacettepeで、NPHS1遺伝子に変化のある子ども29人が調べられました。
米国研究と臨床試験
米国の小児病院の集中治療室の記録が調べられました。
トルコ研究と臨床試験
Hacettepe大学は、51年間に経過観察した網膜芽細胞腫の子ども491人を調べました。
国際研究と臨床試験
研究には、死亡のリスクが高いPAH(肺動脈性肺高血圧症)の患者172人が参加しました。
トルコ研究と臨床試験
トルコとエジプトの眼科医が、スタージ・ウェーバー症候群による眼圧の上昇(緑内障)がある子どもたちを調べました。
トルコ研究と臨床試験
トルコの一つの施設で、1型ゴーシェ病の患者29人の記録が調べられました。