ABYeni tedavi ve onaylar
AB'de distrofik kelebek hastalığında yaralara sürülen gen tedavisi jeli onaylandı
Bir ilaç otoritesinin (FDA, Avrupa Komisyonu vb.) kararı. Otorite, ilacın dayandığı klinik çalışmaları incelemiştir. Hızlandırılmış veya koşullu onaylarda kalıcı fayda henüz doğrulanmaktadır.
Avrupa Komisyonu, distrofik kelebek hastalığında yaralar için beremagen geperpaveke onay verdi. İlaç, COL7A1 geninde değişiklik olan hastalarda doğumdan itibaren kullanılabilir. Jel haftada bir kez yaraya sürülür. Ana çalışmaya 1 ile 44 yaş arası 31 hasta katıldı. Altı ayda jel sürülen yaraların yüzde 67'si tam iyileşti, sahte jelde bu oran yüzde 22 oldu.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Tedavi hastalığın kendisini değil, yaraları hedefler. Türkiye'de erişim TİTCK/SGK süreçlerine bağlıdır.
Kaynak
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · kaynak sayfası
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Epidermolizis bülloza (kelebek hastalığı)
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.