ABDYeni tedavi ve onaylar
Kelebek hastalığında (RDEB) yaralar için prademagen zamikeresel FDA onayı aldı
Bir ilaç otoritesinin (FDA, Avrupa Komisyonu vb.) kararı. Otorite, ilacın dayandığı klinik çalışmaları incelemiştir. Hızlandırılmış veya koşullu onaylarda kalıcı fayda henüz doğrulanmaktadır.
FDA, resesif distrofik epidermolizis bülloza hastalarındaki yaralar için prademagen zamikereseli onayladı. Tedavide hastanın kendi deri hücreleri genetik olarak düzeltiliyor. Böylece hücreler eksik olan kolajen VII proteinini üretiyor. Hücreler tabakalar halinde kronik yaralara cerrahi olarak uygulanıyor. Faz 3 çalışmada tedavi edilen yaraların %81'inde iyileşme görüldü. Bu yaralar 6 ayda en az yarı oranında iyileşti.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Kronik, iyileşmeyen yaraları olan hastalar için yeni bir seçenek oluştu. Bu, hücre temelli bir gen tedavisidir. Türkiye'de erişim TİTCK/SGK süreçlerine bağlıdır.
Kaynak
AJMC: FDA Approves Prademagene Zamikeracel for Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Epidermolizis bülloza (kelebek hastalığı)
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.