ABYeni tedavi ve onaylar
AB'de Niemann-Pick tip C'nin sinir sistemi belirtileri için levasetillösin onaylandı
Bir ilaç otoritesinin (FDA, Avrupa Komisyonu vb.) kararı. Otorite, ilacın dayandığı klinik çalışmaları incelemiştir. Hızlandırılmış veya koşullu onaylarda kalıcı fayda henüz doğrulanmaktadır.
Avrupa Komisyonu, Niemann-Pick tip C hastalığında levasetillösine 19 Ocak 2026'da onay verdi. İlaç denge, hareket ve konuşma gibi sinir sistemi belirtileri içindir. 6 yaş üstü ve en az 20 kilo olan hastalarda kullanılır. Miglustatla birlikte ya da tek başına verilebilir. 60 kişilik ana çalışmada denge ve hareket puanları düzeldi.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Avrupa'da bu belirtiler için ikinci bir ilaç seçeneği oluştu. Türkiye'de erişim TİTCK/SGK süreçlerine bağlıdır.
Kaynak
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · kaynak sayfası
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Niemann-Pick hastalığı tip C (NPC)
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.