ABDYeni tedavi ve onaylar
Sanfilippo tip A için ilk tedavi rebisufligen etisparvovek FDA onayı aldı
Bir ilaç otoritesinin (FDA, Avrupa Komisyonu vb.) kararı. Otorite, ilacın dayandığı klinik çalışmaları incelemiştir. Hızlandırılmış veya koşullu onaylarda kalıcı fayda henüz doğrulanmaktadır.
FDA, Sanfilippo sendromu tip A'lı (MPS IIIA) çocuklar için rebisufligen etisparvoveki onayladı. İlaç, hastalığın sinir sistemi bulgularını tedavi etmek için. Nörolojik gelişimi henüz korunmuş çocuklarda kullanılıyor. Bu gen tedavisi damar yoluyla tek sefer veriliyor. Eksik olan sülfamidaz enziminin genini vücuda taşıyor. Bu, Sanfilippo tip A için ABD'de onaylanan ilk tedavi.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Tedaviye hastalık ilerlemeden, erken dönemde başlamak önemlidir. Türkiye'de erişim TİTCK/SGK süreçlerine bağlıdır.
Kaynak
GlobeNewswire (Ultragenyx) · kaynak sayfası
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Sanfilippo sendromu tip A (MPS IIIA)
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.