ABYeni tedavi ve onaylar
AB'de SMA için omurilik sıvısına tek doz verilen gen tedavisi 2 yaş üstüne onaylandı
Bir ilaç otoritesinin (FDA, Avrupa Komisyonu vb.) kararı. Otorite, ilacın dayandığı klinik çalışmaları incelemiştir. Hızlandırılmış veya koşullu onaylarda kalıcı fayda henüz doğrulanmaktadır.
Avrupa Komisyonu, SMA için omurilik sıvısına verilen onasemnojen abeparvoveke onay verdi. Tedavi 2 yaş ve üstü hastalar içindir ve belden bir kez iğneyle yapılır. Karaciğeri korumak için yaklaşık iki ay kortizon verilir. Ana çalışmaya oturabilen ama yürüyemeyen 126 çocuk katıldı. Bir yılda hareket puanı ilaçla 2,4, sahte uygulamayla 0,5 puan arttı.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
ABD'de aynı tedavi 2025'te onaylanmıştı. Türkiye'de erişim TİTCK/SGK süreçlerine bağlıdır.
Kaynak
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · kaynak sayfası
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Spinal musküler atrofi (SMA)
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.