ABDYeni tedavi ve onaylar
SMA'da 2 yaş üstüne intratekal onasemnojen abeparvovek ABD'de onaylandı
Bir ilaç otoritesinin (FDA, Avrupa Komisyonu vb.) kararı. Otorite, ilacın dayandığı klinik çalışmaları incelemiştir. Hızlandırılmış veya koşullu onaylarda kalıcı fayda henüz doğrulanmaktadır.
FDA, SMN1 geninde mutasyonu doğrulanmış 2 yaş ve üzeri çocuk, genç ve yetişkin SMA hastaları için onasemnojen abeparvovekin omurilik kanalına (intratekal) tek seferlik verilen yeni formunu onayladı. Doz yaşa veya kiloya göre değişmiyor. Onay STEER ve STRENGTH çalışmalarına dayanıyor; en sık yan etkiler üst solunum yolu enfeksiyonu ve ateş.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Gen tedavisi seçeneği ABD'de daha büyük çocuklar ve yetişkinler için de açıldı. Türkiye'de kullanılabilirlik TİTCK/SGK süreçlerine bağlıdır.
Kaynak
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Spinal musküler atrofi (SMA)
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.