ABYeni tedavi ve onaylar
AB'de TK2 eksikliği için ağızdan alınan doksesitin ve doksribtimin onaylandı
Bir ilaç otoritesinin (FDA, Avrupa Komisyonu vb.) kararı. Otorite, ilacın dayandığı klinik çalışmaları incelemiştir. Hızlandırılmış veya koşullu onaylarda kalıcı fayda henüz doğrulanmaktadır.
Avrupa Komisyonu, TK2 eksikliği için doksesitin ve doksribtimin içeren ilaca 26 Mart 2026'da onay verdi. İlaç, belirtileri 12 yaşında ya da daha önce başlayan hastalar içindir. Suyla karıştırılan bir toz olarak günde üç kez ağızdan alınır. Hastaların çoğu oturma, ayakta durma gibi en az bir becerisini geri kazandı. En sık yan etkiler ishal, kusma ve karın ağrısıdır.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Onay anında AB'de bu hastalık için başka onaylı ilaç yoktu. Onay istisnai koşullarda verildi; yeni veriler beklenecek. Türkiye'de erişim TİTCK/SGK süreçlerine bağlıdır.
Kaynak
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · kaynak sayfası
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Timidin kinaz 2 (TK2) eksikliği
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.