ABYeni tedavi ve onaylar
AB'de Rett sendromunun davranış belirtileri için trofinetid onaylandı
Bir ilaç otoritesinin (FDA, Avrupa Komisyonu vb.) kararı. Otorite, ilacın dayandığı klinik çalışmaları incelemiştir. Hızlandırılmış veya koşullu onaylarda kalıcı fayda henüz doğrulanmaktadır.
Avrupa Komisyonu, Rett sendromunda trofinetide 20 Ağustos 2026'da onay verdi. İlaç 5 yaş ve üstü hastalarda davranış ve duygu belirtileri içindir. Günde iki kez içilen ya da mide tüpünden verilen bir sıvıdır. Ana çalışmaya 187 kız ve kadın katıldı. Belirtiler 12 haftada değerlendirildi.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
İlaç hastalığın kendisini değil, belirtilerini hedefler. Türkiye'de erişim TİTCK/SGK süreçlerine bağlıdır.
Kaynak
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · kaynak sayfası
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Rett sendromu
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.