TürkiyeAraştırma ve klinik çalışmalar
İstanbul'da enzim tedavisi alan MPS IVA ve VI hastaları: İki yılda bacak bulguları biraz düzeldi
Bağımsız bilim insanlarının incelediği bir dergide yayımlanmış çalışma. Yine de tek bir çalışma kesin sonuç sayılmaz; tekrarlanması gerekir.
İstanbul'da enzim tedavisi alan 14 MPS hastası iki yıl izlendi. Altısı Morquio A (MPS IVA), sekizi MPS VI hastasıydı. Bacaklardaki kas-iskelet bulgu puanı anlamlı biçimde azaldı. Kol ve omurga bulgularında değişiklik olmadı. Yaşam kalitesi puanları da değişmedi.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Düzenli enzim tedavisi bazı kas-iskelet bulgularını kısmen dengede tutabilir. Ancak yaşam kalitesinde belirgin bir artış görülmedi. Çalışma küçüktür.
Kaynak
Bilimsel yayın: Two-year follow-up of musculoskeletal outcomes and quality of life in patients with mucopolysaccharidosis type IV and VI. Journal of Pediatric Endocrinology & Metabolism, 2026. DOI: 10.1515/jpem-2025-0665 · PubMed 42333578
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Morquio A sendromu (MPS IVA)
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.