KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
ASMD'li erişkinlerde olipudaz alfa: Beş yıla varan izlemde dalak ve karaciğer küçülmesi sürdü
Bağımsız bilim insanlarının incelediği bir dergide yayımlanmış çalışma. Yine de tek bir çalışma kesin sonuç sayılmaz; tekrarlanması gerekir.
Asit sfingomiyelinaz eksikliği olan erişkinlerde enzim tedavisi olipudaz alfanın son sonuçları yayımlandı. ASCEND çalışmasındaki 36 erişkinin 35'i, beş yıla varan süre tedavi almaya devam etti. Akciğerin gaz aktarma gücü başlangıca göre ortalama yüzde 35,9 arttı. Dalak hacmi ortalama yüzde 57,5, karaciğer hacmi yüzde 36,8 küçüldü. Yeni bir güvenlik sorunu görülmedi.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Bu tedavi beyni etkileyen bulgular için değildir. Türkiye'de erişim TİTCK ve SGK süreçlerine bağlıdır; tedavi kararı metabolizma hekimiyle verilir.
Kaynak
Bilimsel yayın: Adults With Acid Sphingomyelinase Deficiency Have Sustained Improvements in Clinical Outcomes With up to 5 Years of Olipudase Alfa Enzyme Replacement Therapy: ASCEND Trial Final Results. Journal of Inherited Metabolic Disease, 2026. DOI: 10.1002/jimd.70192 · PubMed 42047222
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Asit sfingomiyelinaz eksikliği (ASMD, Niemann-Pick tip A/B)
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.