KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
Morquio A sendromunda kök hücre nakli: 9 merkezde 41 hastada üç yıllık yaşam oranı yüzde 90,5
Bağımsız bilim insanlarının incelediği bir dergide yayımlanmış çalışma. Yine de tek bir çalışma kesin sonuç sayılmaz; tekrarlanması gerekir.
Morquio A sendromunda kök hücre naklinin sonuçlarını toplayan uluslararası bir çalışma yayımlandı. Dokuz merkezde nakil olan 41 hastanın kayıtları geriye dönük incelendi. Üç yıllık yaşam oranı yüzde 90,5 bulundu. Hastaların yüzde 35,5'inde orta ya da ağır akut GVHD, yani nakil hücrelerinin vücuda karşı tepkisi gelişti. Üç yaşından önce nakil olan 8 çocuğun 6'sında boy uzaması sürdü.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Nakil bazı hastalarda enzim tedavisine seçenek olabilir, ama riskleri vardır ve uzun dönem sonuçlar henüz bilinmiyor. Bu kararı aile, metabolizma ve nakil ekibiyle birlikte vermelidir.
Kaynak
Bilimsel yayın: Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation for Morquio A Syndrome: An International Retrospective Study. Transplantation and Cellular Therapy, 2026. DOI: 10.1016/j.jtct.2026.01.029 · PubMed 41616943
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Morquio A sendromu (MPS IVA)
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.