UluslararasıAraştırma ve klinik çalışmalar
Miyastenia gravis'te üç ayda bir yapılan kemdisiran, faz 3 çalışmada belirtileri azalttı
Bağımsız bilim insanlarının incelediği bir dergide yayımlanmış çalışma. Yine de tek bir çalışma kesin sonuç sayılmaz; tekrarlanması gerekir.
The Lancet'te yayımlanan NIMBLE çalışması, miyastenia gravis'te kemdisiranı inceledi. Çalışma 13 ülkede, 86 merkezde yapıldı. İlaç 12 haftada bir deri altına iğneyle verildi. 24 haftada günlük yaşam puanı ilaçla 4,5, plaseboyla 2,2 puan düzeldi. Kemdisiran grubunda ciddi enfeksiyon görülmedi.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Bu ilaç henüz onaylı değildir. Seyrek iğneyle uygulanan yeni bir seçenek ileride gündeme gelebilir.
Kaynak
Bilimsel yayın: Efficacy and safety of cemdisiran siRNA in myasthenia gravis (NIMBLE): a double-blind, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial. The Lancet, 2026. DOI: 10.1016/S0140-6736(26)00690-2 · PubMed 42030965
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Miyastenia gravis
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.