UluslararasıAraştırma ve klinik çalışmalar
Miyastenia gravis'te üç ayda bir yapılan kemdisiran, faz 3 çalışmada belirtileri azalttı
The Lancet'te yayımlanan NIMBLE çalışması, miyastenia gravis'te kemdisiranı inceledi.
Kas ve sinir hastalıkları
Bağışıklık sisteminin sinir ile kas arasındaki iletimi bozduğu bir hastalık. Kaslar çabuk yorulur ve güçsüzleşir. Çoğu zaman göz kapağı düşüklüğü ve çift görme ile başlar.
Türkiye'de Ulusal Yenidoğan Tarama Programı'nın (topuk kanı) panelinde yer almıyor. Kaynak
Orphanet'te bu hastalık için acil servis hekimlerine yönelik bir kılavuz var (dil: Almanca, İngilizce, İspanyolca, Fransızca, İtalyanca, Lehçe). Orphanet'te görün
Bu hastalık için takip, “Kas ve sinir hastalıkları” grubu üzerinden yapılır.
Miyastenia gravis, bağışıklık sisteminin sinir ile kas arasındaki iletimi bozduğu bir hastalıktır. Bu yüzden kaslar çabuk yorulur ve güçsüzleşir. Güçsüzlük hareketle artar, dinlenince azalır. Uzun süren bir hastalıktır; alevlenme ve sakin dönemler olabilir.
Belirtiler çoğu zaman göz kaslarıyla başlar. Gün içinde ve günden güne değişebilir.
Tanıda kan testleri ve sinir-kas iletimini ölçen testler kullanılır. Göğüsteki timus bezine bakmak için tomografi ya da MR çekilebilir. Timus, bağışıklıkla ilgili bir bezdir.
Kas güçsüzlüğünü azaltan ilaçlar kullanılır. Bazı kişilerde timus bezinin ameliyatla alınması gerekebilir. Yorgunluk ve stresi azaltmak belirtileri hafifletebilir. Ağır durumlar ciddi olabilir; ama çoğu kişinin yaşam süresi normaldir. Hangi tedavinin uygun olduğuna hastalığı izleyen hekim karar verir.
Miyastenia gravis çoğu zaman kalıtsal değildir. Hastaların çoğunun ailesinde bu hastalık yoktur. Az sayıda ailede birden fazla kişi etkilenebilir; bu durumu hekimle konuşmak yararlı olur.
Kaynak: MedlinePlus Genetics – Myasthenia gravis · NHS – Myasthenia gravis
Bu bilgiler Orphanet ve MedlinePlus kayıtlarından aktarılmıştır (son kontrol: 7 Ekim 2026). Sıklık değerleri yaklaşık aralıklardır.
Bu hastalıkla ya da hastalık grubuyla ilgilenen, kâr amacı gütmeyen hasta ve aile kuruluşları. Bağlantılar bilgi içindir; Doktorclub bu kuruluşlarla bağlı değildir ve onları önermez.
Tüm nadir hastalıklar için: Nadir Hastalıklar Federasyonu
Bağlantılar 8 Ekim 2026 tarihinde kontrol edildi.
Doktorclub tanı koymaz, tedavi önermez ve hastane ya da hekim yönlendirmesi yapmaz. Bu sayfalar, hekiminizle konuşmanıza yardımcı olmak içindir.
UluslararasıAraştırma ve klinik çalışmalar
The Lancet'te yayımlanan NIMBLE çalışması, miyastenia gravis'te kemdisiranı inceledi.
ABYeni tedavi ve onaylar
Avrupa Komisyonu, yaygın miyastenia gravis için nipokalimaba 28 Kasım 2025'te onay verdi.
Klinik çalışma, yeni bir tedavinin gönüllü hastalarda güvenli olup olmadığını ve işe yarayıp yaramadığını kurallara bağlı biçimde araştırır. Çoğu çalışma belirli yaş, genetik değişiklik ve sağlık koşulları arar. Katılım gönüllüdür.
Hekiminize sorabilecekleriniz
ClinicalTrials.gov'da bu hastalık için 100 etkin girişimsel çalışma kayıtlı. 57 tanesi şu an katılımcı alıyor; 7 tanesinin Türkiye'de merkezi var. Son kontrol: 7 Ekim 2026.
Öne çıkan kayıtlar (Türkiye'de merkezi olanlar önce). Çalışma adları kayıttaki özgün hâliyle (İngilizce):
İleri aşama: etkisi büyük bir grupta karşılaştırılıyor · Faz 3 · araştırma aşamasında (deneysel)Katılımcı alıyorTürkiye'de merkez varNCT06463587
Orta aşama: etkisi küçük bir grupta deneniyor · Faz 2 · araştırma aşamasında (deneysel)Katılımcı alıyorTürkiye'de merkez varNCT07501702
İleri aşama: etkisi büyük bir grupta karşılaştırılıyor · Faz 2 / Faz 3 · araştırma aşamasında (deneysel)Sürüyor, katılımcı almıyorTürkiye'de merkez varNCT06149559
İleri aşama: etkisi büyük bir grupta karşılaştırılıyor · Faz 3 · araştırma aşamasında (deneysel)Davetle katılımTürkiye'de merkez varNCT06540144
İleri aşama: etkisi büyük bir grupta karşılaştırılıyor · Faz 3 · araştırma aşamasında (deneysel)Sürüyor, katılımcı almıyorTürkiye'de merkez varNCT05070858
Tüm çalışmaları ClinicalTrials.gov'da görün · Klinik çalışmalara katılmak
UluslararasıAraştırma ve klinik çalışmalar
The Lancet Neurology'de yayımlanan HIMALAYA çalışması, ALS'de deneysel bir ilacı inceledi.
TürkiyeAraştırma ve klinik çalışmalar
İstanbul'daki çok merkezli bir çalışmada Guillain-Barré sendromlu hastalar karşılaştırıldı.
ABDYeni tedavi ve onaylar
ABD İlaç Dairesi (FDA), ataksi-telenjiektazide (A-T) denge ve yürüme bozukluğu için levasetillösini onayladı.
Bu kodlar hastalığı uluslararası sınıflamalarda ve veri tabanlarında tanımlar. Hekiminizle konuşurken ya da güvenilir kaynak ararken işinize yarayabilir.
Orphanet kodu: ORPHA:589 · ICD-11 8C60
Kodlar 6 Ekim 2026 tarihinde WHO ICD-11 ve Orphanet kayıtlarıyla karşılaştırıldı.
Bu sayfa genel bilgi verir; tanının ve tedavinin yerini tutmaz. Belirtiler, tanı ve tedavi için hekiminize danışın.