ABDAraştırma ve klinik çalışmalar
Rett sendromunda deneysel gen tedavisi: İlk 12 hastanın tümü en az bir beceri kazandı
Henüz hakemli dergide yayımlanmamış ya da az hastalı, kontrolsüz bir çalışmanın ilk sonucu. Temkinle değerlendirilmeli.
Rett sendromu için geliştirilen deneysel bir gen tedavisinin yeni sonuçları açıklandı. Tedavi, omurilik sıvısına bir kez iğneyle veriliyor. İlk aşamadaki 6-21 yaş arası 12 hastanın tümü, 12 ayda en az bir gelişim basamağı kazandı. Toplam 29 hastada tedaviye bağlı ciddi yan etki bildirilmedi. Veriler şirket açıklamasıdır ve çalışmada karşılaştırma grubu yoktur.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Sonuçlar henüz hakemli dergide yayımlanmadı. Tedavi onaylı değildir; ana çalışmanın ilk sonuçları 2027'de bekleniyor.
Kaynak
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Rett sendromu
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.