Nadir Hastalıklar
Dünyadan ve Türkiye'den yeni tedaviler, araştırmalar ve sağlık politikası. Her biri kaynağıyla ve kanıt düzeyiyle.
113 gelişme · sayfa 3/6
UluslararasıAraştırma ve klinik çalışmalar
Sekiz uzman hekim, akçaağaç şurubu idrar hastalığında ani ataklar için bir yol haritası hazırladı.
JaponyaTanı ve tarama
OTC eksikliği, amonyak yükselmesine yol açan bir üre döngüsü hastalığıdır ve taramada yakalanması zordur.
KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
Çalışma 25 ülkede orta ya da ağır lupuslu 321 hastayla yapıldı.
KüreselTanı ve tarama
Uluslararası göz uzmanlarından oluşan bir kurul, VKH için görüntüleme rehberi hazırladı.
AvrupaAraştırma ve klinik çalışmalar
Avrupa'da yapılan bir çalışmada CIDP hastalarına IVIg ile birlikte yüksek doz steroid ya da plasebo verildi.
İsrailAraştırma ve klinik çalışmalar
İsrail'de kaygı ya da depresyon için ilaç alan 14 Williams sendromlu kişinin kayıtları incelendi.
KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
Koroideremide göze verilen gen tedavisini inceleyen 11 çalışma bir arada değerlendirildi.
UluslararasıAraştırma ve klinik çalışmalar
Hemofili A'da deri altına yapılan denesimig ile faz 3 çalışmanın sonuçları yayımlandı.
KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
Asit sfingomiyelinaz eksikliği olan erişkinlerde enzim tedavisi olipudaz alfanın son sonuçları yayımlandı.
UluslararasıAraştırma ve klinik çalışmalar
The Lancet'te yayımlanan NIMBLE çalışması, miyastenia gravis'te kemdisiranı inceledi.
KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
Alagille sendromlu çocuklarda deride yağ birikintileri incelendi.
KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
Avustralya'da ileri evre RP'li 6 kişinin 12 gözüne iğneyle ilaç verildi.
ABDAraştırma ve klinik çalışmalar
ABD'de Hurler sendromlu 20 aylık bir erkek çocuğa deneysel bir gen tedavisi verildi.
KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
Faz 3 çalışmaya 2 ile 55 yaş arası 270 kişi katıldı.
AvrupaAraştırma ve klinik çalışmalar
Avrupa Romatoloji Birliği (EULAR), Behçet hastalığı tedavi önerilerini güncelledi.
ABD ve Birleşik KrallıkAraştırma ve klinik çalışmalar
İlaç, belden yapılan iğneyle omurilik sıvısına veriliyor.
FransaAraştırma ve klinik çalışmalar
Fransa'da durumu sabit tip 1 Gaucher hastalarında enzim tedavisinin aralığı incelendi.
KüreselTanı ve tarama
Şanghay'daki araştırmacıların geliştirdiği yapay zekâ sistemi DeepRare, Nature'da yayımlandı.
ABDAraştırma ve klinik çalışmalar
ABD'de erken evre bir çalışmada 6 erişkine kendi kök hücreleriyle gen tedavisi verildi.
ABDAraştırma ve klinik çalışmalar
ABD'de tip II GM1 gangliozidozu olan 9 çocuğa tek doz gen tedavisi damardan verildi.