TurcjaBadania naukowe i kliniczne
Przeszczepienie komórek macierzystych u 17 dzieci z MPS VI w Antalyi: u wszystkich przeszczep się przyjął, poziom enzymu wrócił do normy
Badanie opublikowane w czasopiśmie i ocenione przez niezależnych naukowców. Nawet wtedy pojedyncze badanie nie przesądza sprawy: jego wyniki trzeba potwierdzić.
W jednym z ośrodków w Antalyi opublikowano wyniki przeszczepienia komórek macierzystych u dzieci z rozpoznaniem MPS VI (mukopolisacharydozy typu VI). W badaniu przeanalizowano dokumentację 17 dzieci, które przeszły przeszczepienie w latach 2021–2023. U wszystkich dzieci przeszczep się przyjął, a poziom enzymu osiągnął granice normy. U wszystkich dzieci, u których można było to zmierzyć, wynik 6-minutowego testu marszu poprawił się w obserwacji trwającej w medianie 9 miesięcy. Autorzy twierdzą, że przeszczepienie może być trwałą i tańszą alternatywą dla leczenia enzymatycznego.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Badanie jest jednoośrodkowe, a okres obserwacji krótki. Przeszczepienie także niesie poważne ryzyko; pytanie, czy wybrać leczenie enzymatyczne, czy przeszczepienie, należy omówić wspólnie z rodziną, zespołem chorób metabolicznych i zespołem transplantacyjnym.
Źródło
Artykuł naukowy: Hematopoietic stem cell transplantation in pediatric patients with type VI mucopolysaccharidosis. Clinical and Experimental Pediatrics, 2025. DOI: 10.3345/cep.2024.02033 · PubMed 40083103
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Zespół Maroteaux-Lamy'ego (MPS VI)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.