MiędzynarodoweBadania naukowe i kliniczne
W zespole Huntera rodzeństwo, które rozpoczęło terapię enzymatyczną w okresie niemowlęcym, miało lepszy przebieg choroby
Badanie opublikowane w czasopiśmie i ocenione przez niezależnych naukowców. Nawet wtedy pojedyncze badanie nie przesądza sprawy: jego wyniki trzeba potwierdzić.
Porównano dokumentację 19 par rodzeństwa z zespołem Huntera (mukopolisacharydozą typu II). Jedno z rodzeństwa rozpoczęło terapię enzymatyczną przed ukończeniem pierwszego roku życia, drugie później. U dzieci leczonych wcześnie wzrastanie przebiegało lepiej. Objawy ze strony wątroby, serca, stawów i mięśni były również łagodniejsze. Natomiast operacje i problemy z zastawkami serca odnotowywano częściej w grupie wczesnej.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
U niemowląt, których rodzeństwo ma zespół Huntera, wczesne badanie i wczesne leczenie mogą być ważne. O tym, kiedy rozpocząć leczenie, decyduje się wspólnie ze specjalistą chorób metabolicznych.
Źródło
Artykuł naukowy: Effectiveness of early initiation of idursulfase in infants and very young children with mucopolysaccharidosis II: a retrospective chart review in siblings. Molecular Genetics and Metabolism Reports, 2026. DOI: 10.1016/j.ymgmr.2026.101354 · PubMed 42835816
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Zespół Huntera (MPS II)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.