ŚwiatBadania naukowe i kliniczne
Olipudaza alfa u dorosłych z ASMD: zmniejszanie się śledziony i wątroby utrzymywało się w obserwacji trwającej do pięciu lat
Badanie opublikowane w czasopiśmie i ocenione przez niezależnych naukowców. Nawet wtedy pojedyncze badanie nie przesądza sprawy: jego wyniki trzeba potwierdzić.
Opublikowano końcowe wyniki leczenia enzymatycznego olipudazą alfa u dorosłych z niedoborem kwaśnej sfingomielinazy. Spośród 36 dorosłych z badania ASCEND 35 kontynuowało leczenie przez okres do pięciu lat. Zdolność płuc do wymiany gazowej zwiększyła się średnio o 35,9% w porównaniu z wartością wyjściową. Objętość śledziony zmniejszyła się średnio o 57,5%, a wątroby o 36,8%. Nie zaobserwowano nowych problemów dotyczących bezpieczeństwa.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
To leczenie nie jest przeznaczone na objawy dotyczące mózgu. Dostęp w Turcji zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych); decyzję o leczeniu podejmuje się wspólnie z lekarzem metabolikiem.
Źródło
Artykuł naukowy: Adults With Acid Sphingomyelinase Deficiency Have Sustained Improvements in Clinical Outcomes With up to 5 Years of Olipudase Alfa Enzyme Replacement Therapy: ASCEND Trial Final Results. Journal of Inherited Metabolic Disease, 2026. DOI: 10.1002/jimd.70192 · PubMed 42047222
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Niedobór kwaśnej sfingomielinazy (ASMD, choroba Niemanna-Picka typu A/B)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.