MiędzynarodoweBadania naukowe i kliniczne
Podawany co trzy miesiące cemdisiran zmniejszył objawy miastenii w badaniu fazy 3
Badanie opublikowane w czasopiśmie i ocenione przez niezależnych naukowców. Nawet wtedy pojedyncze badanie nie przesądza sprawy: jego wyniki trzeba potwierdzić.
Opublikowane w „The Lancet” badanie NIMBLE oceniało cemdisiran w miastenii (myasthenia gravis). Badanie przeprowadzono w 13 krajach, w 86 ośrodkach. Lek podawano we wstrzyknięciu podskórnym co 12 tygodni. Po 24 tygodniach wynik oceny codziennego funkcjonowania poprawił się o 4,5 punktu w grupie leku i o 2,2 punktu w grupie placebo. W grupie cemdisiranu nie wystąpiły ciężkie zakażenia.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Ten lek nie jest jeszcze zatwierdzony. W przyszłości może pojawić się nowa możliwość leczenia podawana w rzadkich wstrzyknięciach.
Źródło
Artykuł naukowy: Efficacy and safety of cemdisiran siRNA in myasthenia gravis (NIMBLE): a double-blind, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial. The Lancet, 2026. DOI: 10.1016/S0140-6736(26)00690-2 · PubMed 42030965
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Miastenia (myasthenia gravis)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.