MiędzynarodoweBadania naukowe i kliniczne
Podawany co trzy miesiące cemdisiran zmniejszył objawy miastenii w badaniu fazy 3
Opublikowane w „The Lancet” badanie NIMBLE oceniało cemdisiran w miastenii (myasthenia gravis).
Choroby mięśni i nerwów
Choroba, w której układ odpornościowy zaburza przekazywanie sygnałów między nerwem a mięśniem. Mięśnie szybko się męczą i słabną. Często zaczyna się od opadania powieki i podwójnego widzenia.
Nie jest objęta panelem tureckiego krajowego programu badań przesiewowych noworodków (krew z pięty). Źródło
Dla tej choroby Orphanet udostępnia wytyczne dla lekarzy medycyny ratunkowej (język: niemiecki, angielski, hiszpański, francuski, włoski, polski). Zobacz w Orphanet
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Tę chorobę obserwuje się w ramach grupy „Choroby mięśni i nerwów”.
Miastenia (myasthenia gravis) to choroba, w której układ odpornościowy zaburza przekazywanie sygnału między nerwem a mięśniem. Z tego powodu mięśnie szybko się męczą i słabną. Osłabienie nasila się przy ruchu, a zmniejsza po odpoczynku. Jest to choroba przewlekła; mogą występować zaostrzenia i okresy spokoju.
Objawy najczęściej zaczynają się od mięśni oczu. Mogą się zmieniać w ciągu dnia i z dnia na dzień.
W diagnostyce stosuje się badania krwi i badania oceniające przewodzenie nerwowo-mięśniowe. Aby ocenić grasicę w klatce piersiowej, można wykonać tomografię komputerową lub rezonans magnetyczny (MR). Grasica to gruczoł związany z odpornością.
Stosuje się leki zmniejszające osłabienie mięśni. U niektórych osób może być potrzebne operacyjne usunięcie grasicy. Ograniczenie zmęczenia i stresu może łagodzić objawy. Ciężkie przypadki mogą być poważne; jednak u większości osób długość życia jest prawidłowa. O tym, jakie leczenie jest odpowiednie, decyduje lekarz prowadzący chorobę.
Miastenia zwykle nie jest dziedziczna. U większości chorych nikt inny w rodzinie nie ma tej choroby. W niewielu rodzinach może chorować więcej niż jedna osoba; warto wtedy porozmawiać o tym z lekarzem.
Źródło: MedlinePlus Genetics – Myasthenia gravis · NHS – Myasthenia gravis
Te dane pochodzą z rejestrów Orphanet i MedlinePlus (ostatnie sprawdzenie: 7 października 2026). Wartości częstości to przybliżone przedziały.
Organizacje non-profit pacjentów i rodzin w Turcji, które zajmują się tą chorobą lub grupą chorób. Linki mają charakter informacyjny; Doktorclub nie jest powiązany z tymi organizacjami i ich nie poleca.
Dla wszystkich chorób rzadkich: Nadir Hastalıklar Federasyonu
Linki sprawdzono: 8 października 2026.
Doktorclub nie stawia diagnoz, nie zaleca leczenia i nie kieruje do szpitali ani lekarzy. Te strony mają pomóc Państwu w rozmowie z lekarzem.
MiędzynarodoweBadania naukowe i kliniczne
Opublikowane w „The Lancet” badanie NIMBLE oceniało cemdisiran w miastenii (myasthenia gravis).
UENowe terapie i dopuszczenia
Komisja Europejska zatwierdziła nipokalimab w uogólnionej miastenii (myasthenia gravis) 28 listopada 2025.
Badanie kliniczne to regulowane prawnie badanie naukowe, w którym u pacjentów-ochotników sprawdza się, czy nowe leczenie jest bezpieczne i czy działa. Większość badań szuka osób w określonym wieku, z określoną zmianą genetyczną i w określonym stanie zdrowia. Udział jest dobrowolny.
Pytania, które można zadać lekarzowi
Aktywne badania interwencyjne dotyczące tej choroby w ClinicalTrials.gov: 100. Obecnie prowadzące rekrutację: 57; z ośrodkiem w Turcji: 7. Ostatnie sprawdzenie: 7 października 2026.
Wybrane wpisy (najpierw badania z ośrodkiem w Turcji):
Zaawansowana faza: porównuje się działanie w dużej grupie · Faza 3 · eksperymentalneRekrutacja trwaOśrodek w TurcjiNCT06463587
Faza pośrednia: sprawdza się działanie w małej grupie · Faza 2 · eksperymentalneRekrutacja trwaOśrodek w TurcjiNCT07501702
Zaawansowana faza: porównuje się działanie w dużej grupie · Faza 2 / Faza 3 · eksperymentalneAktywne, bez rekrutacjiOśrodek w TurcjiNCT06149559
Zaawansowana faza: porównuje się działanie w dużej grupie · Faza 3 · eksperymentalneWłączanie na zaproszenieOśrodek w TurcjiNCT06540144
Zaawansowana faza: porównuje się działanie w dużej grupie · Faza 3 · eksperymentalneAktywne, bez rekrutacjiOśrodek w TurcjiNCT05070858
Zobacz wszystkie badania w ClinicalTrials.gov · Udział w badaniach klinicznych
MiędzynarodoweBadania naukowe i kliniczne
Badanie HIMALAYA, opublikowane w czasopiśmie The Lancet Neurology, oceniało eksperymentalny lek w ALS (stwardnieniu zanikowym bocznym).
TurcjaBadania naukowe i kliniczne
W wieloośrodkowym badaniu w Stambule porównano pacjentów z zespołem Guillaina-Barrégo.
Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła lewacetyloleucynę w leczeniu zaburzeń równowagi i chodu w ataksji-teleangiektazji (A-T).
Te kody identyfikują chorobę w międzynarodowych klasyfikacjach i bazach danych. Mogą się przydać w rozmowie z lekarzem lub przy wyszukiwaniu wiarygodnych źródeł.
Kod Orphanet: ORPHA:589 · ICD-11 8C60
Kody sprawdzono w ICD-11 (WHO) i Orphanet: 6 października 2026.
Ta strona zawiera informacje ogólne i nie zastępuje diagnozy ani leczenia. W sprawie objawów, diagnozy i leczenia należy zwrócić się do swojego lekarza.