ŚwiatBadania naukowe i kliniczne
Badanie fazy 3 lerodalcybepu w HoFH: w głównym punkcie końcowym nie wykazano oczekiwanej równoważności
Badanie opublikowane w czasopiśmie i ocenione przez niezależnych naukowców. Nawet wtedy pojedyncze badanie nie przesądza sprawy: jego wyniki trzeba potwierdzić.
W sześciu krajach, w tym w Turcji, 66 pacjentów z HoFH (homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną) stosowało kolejno dwa leki. W 24. tygodniu stężenie LDL spadło o 5% przy lerodalcybepie i o 10% przy leku porównawczym. Przy tej różnicy główny cel nie został osiągnięty. Odpowiedź na oba leki u tej samej osoby była na ogół podobna. Nie zaobserwowano poważnych działań niepożądanych leków.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Leki z tej grupy działają u części pacjentów z HoFH, a u części nie. Badanie genetyczne nie pozwala z góry przewidzieć odpowiedzi. Lekarz dostosowuje leczenie na podstawie kontroli LDL.
Źródło
Artykuł naukowy: Lerodalcibep and evolocumab for the treatment of homozygous familial hypercholesterolaemia with PCSK9 inhibition (LIBerate-HoFH): a phase 3, randomised, open-label, crossover, non-inferiority trial. The Lancet. Diabetes & Endocrinology, 2025. DOI: 10.1016/S2213-8587(24)00313-9 · PubMed 39870096
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Homozygotyczna hipercholesterolemia rodzinna (HoFH)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.