JaponiaNowe terapie i dopuszczenia
Japonia warunkowo zatwierdziła delandistrogen moksparwowek, terapię genową w DMD
Decyzja urzędu rejestracji leków (FDA, Komisja Europejska itp.). Urząd ocenił badania kliniczne, na których opiera się lek. W przypadku dopuszczeń przyspieszonych lub warunkowych trwała korzyść jest jeszcze potwierdzana.
Japońskie Ministerstwo Zdrowia warunkowo i na czas określony zatwierdziło delandistrogen moksparwowek dla dzieci z DMD (dystrofią mięśniową Duchenne'a). Zatwierdzenie obejmuje chodzące dzieci w wieku 3–8 lat. Dzieci nie mogą mieć określonych przeciwciał ani określonych delecji genu. Zatwierdzenie jest ograniczone do 3 lat. Długoterminowa skuteczność i bezpieczeństwo muszą zostać potwierdzone w badaniach po zatwierdzeniu. Konieczne jest także monitorowanie wszystkich leczonych pacjentów.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
To zatwierdzenie obowiązuje wyłącznie w Japonii. Obejmuje wąską grupę pacjentów. Dostępność w Turcji zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych).
Źródło
Chugai Pharmaceutical · strona źródłowa
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.