UENowe terapie i dopuszczenia
Komisja Europejska udzieliła warunkowego zatwierdzenia doustnego giwinostatu w DMD
Decyzja urzędu rejestracji leków (FDA, Komisja Europejska itp.). Urząd ocenił badania kliniczne, na których opiera się lek. W przypadku dopuszczeń przyspieszonych lub warunkowych trwała korzyść jest jeszcze potwierdzana.
Komisja Europejska udzieliła warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu giwinostatu dla pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD). Pozwolenie obejmuje pacjentów w wieku 6 lat i starszych, którzy są w stanie chodzić. Lek stosuje się razem z kortykosteroidami. Może być stosowany niezależnie od rodzaju mutacji genu. Zatwierdzenie opiera się na wynikach badania fazy 3 EPIDYS. Obowiązuje w krajach UE oraz w Islandii, Liechtensteinie i Norwegii.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
W Europie pojawiła się nowa możliwość leczenia doustnego. Jest niezależna od rodzaju mutacji. Dostępność w Turcji zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych).
Źródło
GlobeNewswire (Italfarmaco) · strona źródłowa
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.