UENowe terapie i dopuszczenia
W UE zatwierdzono trofinetyd na objawy behawioralne w zespole Retta
Decyzja urzędu rejestracji leków (FDA, Komisja Europejska itp.). Urząd ocenił badania kliniczne, na których opiera się lek. W przypadku dopuszczeń przyspieszonych lub warunkowych trwała korzyść jest jeszcze potwierdzana.
Komisja Europejska zatwierdziła trofinetyd w zespole Retta 20 sierpnia 2026. Lek jest przeznaczony na objawy behawioralne i emocjonalne u pacjentów w wieku 5 lat i starszych. Jest to płyn przyjmowany doustnie dwa razy dziennie lub podawany przez zgłębnik do żołądka. W głównym badaniu wzięło udział 187 dziewcząt i kobiet. Objawy oceniano po 12 tygodniach.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Lek działa na objawy, a nie na samą chorobę. Dostęp w Turcji zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych).
Źródło
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · strona źródłowa
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Zespół Retta
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.