Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
W Stanach Zjednoczonych zatwierdzono lewacetyloleucynę, pierwszy lek na zaburzenia równowagi w ataksji-teleangiektazji
Decyzja urzędu rejestracji leków (FDA, Komisja Europejska itp.). Urząd ocenił badania kliniczne, na których opiera się lek. W przypadku dopuszczeń przyspieszonych lub warunkowych trwała korzyść jest jeszcze potwierdzana.
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła lewacetyloleucynę w leczeniu zaburzeń równowagi i chodu w ataksji-teleangiektazji (A-T). Mogą ją stosować dzieci o masie ciała co najmniej 15 kilogramów oraz dorośli. Zgoda opiera się na badaniu z udziałem 73 pacjentów. Pacjenci przyjmujący lek uzyskiwali lepsze wyniki w ocenie. Częstymi działaniami niepożądanymi były upadki, skaleczenia skóry i zakażenia dróg moczowych.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Lek ten jest przeznaczony wyłącznie na problemy z równowagą. Nie zmienia ryzyka związanego z odpornością ani ryzyka nowotworów. Dostęp w Turcji zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych).
Źródło
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Ataksja-teleangiektazja (A-T)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.