ŚwiatBadania naukowe i kliniczne
Przeszczepienie komórek macierzystych u 21 dzieci z alfa-mannozydozą: brak zgonów, części objawów ubyło
Badanie opublikowane w czasopiśmie i ocenione przez niezależnych naukowców. Nawet wtedy pojedyncze badanie nie przesądza sprawy: jego wyniki trzeba potwierdzić.
W międzynarodowym badaniu, w którym uczestniczyła również Ankara, przeanalizowano 21 dzieci, które z powodu alfa-mannozydozy przeszły przeszczepienie komórek macierzystych. W okresie obserwacji żaden pacjent nie zmarł. Zmniejszyły się powiększenie wątroby, częste zakażenia i problemy ze słuchem. Jednak u większości z 13 dzieci, u których oceniano rozwój, opóźnienie się utrzymywało. U dziewięciorga pacjentów wystąpiły ciężkie zakażenia.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Przeszczepienie komórek macierzystych może zmniejszyć niektóre objawy, ale wiąże się z ryzykiem. Decyzję podejmuje się w specjalistycznym ośrodku wspólnie z rodziną.
Źródło
Artykuł naukowy: Outcome of Haemopoietic Stem Cell Transplantation in 21 Patients With Alpha-Mannosidosis. Journal of Inherited Metabolic Disease, 2025. DOI: 10.1002/jimd.70047 · PubMed 40551549
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Alfa-mannozydoza
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.