WłochyBadania naukowe i kliniczne
Przeszczepienie komórek macierzystych w chorobie Krabbego zaczynającej się w późnym dzieciństwie: wszystkie sześcioro dzieci żyje
Badanie opublikowane w czasopiśmie i ocenione przez niezależnych naukowców. Nawet wtedy pojedyncze badanie nie przesądza sprawy: jego wyniki trzeba potwierdzić.
We Włoszech sześciorgu pacjentom z chorobą Krabbego o późnym początku w dzieciństwie przeszczepiono komórki macierzyste. Pacjentów obserwowano przez okres od 9 do 19 lat. Wszyscy sześcioro pacjentów żyło na koniec obserwacji. Czworo z nich było w niemal prawidłowym stanie umysłowym i fizycznym. U dwojga pacjentów z rozległym zajęciem mózgu przed przeszczepieniem wyniki były gorsze.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Przeszczepienie wykonane, zanim objawy się nasilą, wydaje się dawać lepsze wyniki. To mała grupa pacjentów. Decyzję o przeszczepieniu podejmuje się w ośrodku specjalistycznym.
Źródło
Artykuł naukowy: Long-term neurological outcome after hematopoietic stem cell transplant in juvenile Krabbe disease. Journal of Neurology, 2026. DOI: 10.1007/s00415-025-13607-x · PubMed 41604001
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Choroba Krabbego (leukodystrofia globoidalna)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.