Stany Zjednoczone i Wielka BrytaniaBadania naukowe i kliniczne
Eksperymentalny zorewunersen zmniejszył liczbę napadów w zespole Dravet we wczesnych badaniach
Badanie opublikowane w czasopiśmie i ocenione przez niezależnych naukowców. Nawet wtedy pojedyncze badanie nie przesądza sprawy: jego wyniki trzeba potwierdzić.
Lek podaje się do płynu mózgowo-rdzeniowego we wstrzyknięciu w okolicy lędźwiowej. We wczesnych badaniach wzięło udział 81 dzieci w wieku od 2 do 18 lat. U otrzymujących najwyższą dawkę napady z drgawkami zmniejszyły się o ponad połowę. Większość działań niepożądanych była łagodna lub umiarkowana. Dwoje dzieci zmarło z powodu nagłej niespodziewanej śmierci w padaczce, a jedno z powodu zaburzeń związanych z żywieniem.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
W tym badaniu nie było grupy placebo. Wyniki muszą zostać potwierdzone w badaniu fazy 3. Lek nie jest jeszcze zatwierdzony.
Źródło
Artykuł naukowy: Zorevunersen in Children and Adolescents with Dravet Syndrome. The New England Journal of Medicine, 2026. DOI: 10.1056/NEJMoa2506295 · PubMed 41780062
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Zespół Dravet
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.