Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
Przyspieszone zatwierdzenie tywidenofuspu alfa w objawach neurologicznych zespołu Huntera
Decyzja urzędu rejestracji leków (FDA, Komisja Europejska itp.). Urząd ocenił badania kliniczne, na których opiera się lek. W przypadku dopuszczeń przyspieszonych lub warunkowych trwała korzyść jest jeszcze potwierdzana.
FDA zatwierdziła w trybie przyspieszonym tywidenofusp alfa dla dzieci z zespołem Huntera (MPS II). Lek służy do leczenia objawów choroby ze strony układu nerwowego. Stosuje się go u dzieci, u których nie rozwinęło się zaawansowane uszkodzenie neurologiczne. Dziecko musi ważyć co najmniej 5 kg. Lek jest terapią enzymatyczną. Zaprojektowano go tak, aby przekraczał barierę krew-mózg. Zatwierdzenie opiera się na spadku stężenia siarczanu heparanu w płynie mózgowo-rdzeniowym. Do stałego zatwierdzenia potrzebne są wyniki badań potwierdzających.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
To pierwsze zatwierdzone leczenie w zespole Huntera ukierunkowane na zajęcie mózgu. Potwierdzanie korzyści klinicznej wciąż trwa. W Turcji dostęp zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych).
Źródło
FDA: FDA Approves Drug to Treat Neurologic Manifestations of Hunter Syndrome
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Zespół Huntera (MPS II)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.