ŚwiatBadania naukowe i kliniczne
Przeszczepienie komórek macierzystych w zespole Morquio A: trzyletnie przeżycie 90,5 procent u 41 pacjentów w 9 ośrodkach
Badanie opublikowane w czasopiśmie i ocenione przez niezależnych naukowców. Nawet wtedy pojedyncze badanie nie przesądza sprawy: jego wyniki trzeba potwierdzić.
Opublikowano międzynarodowe badanie zbierające wyniki przeszczepień komórek macierzystych w zespole Morquio A. Retrospektywnie przeanalizowano dokumentację 41 pacjentów po przeszczepieniu w dziewięciu ośrodkach. Trzyletnie przeżycie wyniosło 90,5 procent. U 35,5 procent pacjentów wystąpiła umiarkowana lub ciężka ostra GVHD, czyli reakcja przeszczepionych komórek przeciwko organizmowi. U 6 z 8 dzieci, którym przeszczepiono komórki przed ukończeniem trzech lat, wzrastanie trwało nadal.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
U niektórych pacjentów przeszczepienie może być alternatywą dla terapii enzymatycznej, ale wiąże się z ryzykiem, a wyniki długoterminowe nie są jeszcze znane. Decyzję tę rodzina powinna podjąć razem z zespołem metabolicznym i transplantacyjnym.
Źródło
Artykuł naukowy: Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation for Morquio A Syndrome: An International Retrospective Study. Transplantation and Cellular Therapy, 2026. DOI: 10.1016/j.jtct.2026.01.029 · PubMed 41616943
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Zespół Morquio A (MPS IVA)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.