Stany ZjednoczoneBadania naukowe i kliniczne
Eksperymentalna terapia genowa w zespole Retta: każdy z pierwszych 12 pacjentów zdobył co najmniej jedną umiejętność
Wczesny wynik, który nie został jeszcze opublikowany w czasopiśmie recenzowanym albo pochodzi z małego badania bez grupy kontrolnej. Należy podchodzić do niego ostrożnie.
Ogłoszono nowe wyniki eksperymentalnej terapii genowej opracowanej dla zespołu Retta. Terapię podaje się jednorazowo we wkłuciu do płynu mózgowo-rdzeniowego. Wszyscy z 12 pacjentów w wieku od 6 do 21 lat w pierwszym etapie osiągnęli w ciągu 12 miesięcy co najmniej jeden kamień milowy rozwoju. Łącznie u 29 pacjentów nie zgłoszono ciężkich działań niepożądanych związanych z leczeniem. Dane pochodzą z komunikatu firmy, a w badaniu nie ma grupy porównawczej.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Wyniki nie zostały jeszcze opublikowane w recenzowanym czasopiśmie. Leczenie nie jest zatwierdzone; pierwsze wyniki głównego badania oczekiwane są w 2027 roku.
Źródło
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Zespół Retta
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.