Choroby rzadkie
Nowe terapie, badania naukowe i polityka zdrowotna ze świata i z Turcji. Każda aktualność ze źródłem i poziomem dowodów.
5 aktualności
Stany ZjednoczoneBadania naukowe i kliniczne
Ogłoszono nowe wyniki eksperymentalnej terapii genowej opracowanej dla zespołu Retta.
ŚwiatBadania naukowe i kliniczne
W programie badań fazy 3 uczestniczyło 196 pacjentów z 22 krajów.
MiędzynarodoweBadania naukowe i kliniczne
Setrusumab, testowany we wrodzonej łamliwości kości, nie osiągnął głównego celu w dwóch dużych badaniach.
ŚwiatBadania naukowe i kliniczne
Ogłoszono wyniki eksperymentalnej terapii genowej o oznaczeniu AMT-130, podawanej w wysokiej dawce.
Stany ZjednoczoneBadania naukowe i kliniczne
Pierwszy pacjent z przewlekłą chorobą ziarniniakową otrzymał eksperymentalną terapię o kodzie PM359, w której błąd genetyczny w jego własnych komórkach macierzystych skorygowano metodą prime editing.