UENowe terapie i dopuszczenia
W UE zatwierdzono doustny rilzabrutynib w ITP u dorosłych, którzy nie odpowiadają na inne leczenie
Komisja Europejska zatwierdziła rilzabrutynib 22 grudnia 2025.
Choroby krwi i układu odpornościowego
Choroba krwi, w której układ odpornościowy niszczy płytki krwi. Te małe komórki nazywa się trombocytami. Ich liczba spada, łatwo pojawiają się siniaki i krwawienia.
Nie jest objęta panelem tureckiego krajowego programu badań przesiewowych noworodków (krew z pięty). Źródło
Dla tej choroby Orphanet udostępnia wytyczne dla lekarzy medycyny ratunkowej (język: francuski, hiszpański). Zobacz w Orphanet
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Tę chorobę obserwuje się w ramach grupy „Choroby krwi i układu odpornościowego”.
Układ odpornościowy omyłkowo wytwarza przeciwciała przeciw płytkom krwi. Płytki krwi to małe komórki, które pomagają krwi krzepnąć. Płytki krwi z przyczepionymi przeciwciałami są niszczone głównie w śledzionie. Gdy ich liczba spada, łatwo powstają siniaki i krwawienia. U dzieci choroba najczęściej zaczyna się po zakażeniu wirusowym.
Objawy najczęściej pojawiają się na skórze i w jamie ustnej. Im niższa liczba płytek krwi, tym większe ryzyko krwawienia.
W pełnej morfologii krwi sprawdza się liczbę płytek krwi. W rozmazie krwi ogląda się komórki pod mikroskopem. W celu rozpoznania wyklucza się inne przyczyny małej liczby płytek krwi. W razie potrzeby wykonuje się badanie szpiku kostnego.
U większości dzieci choroba ustępuje samoistnie w ciągu roku. Dlatego u dzieci najczęściej wystarczają ścisłe kontrole. W razie potrzeby podaje się leki hamujące układ odpornościowy albo leczenie przeciwciałami podawanymi dożylnie. Ważną możliwością są też leki zwiększające wytwarzanie płytek krwi. U niektórych osób może zostać rozważone usunięcie śledziony. Niektóre leki przeciwbólowe, które mogą nasilać krwawienie, nie są zalecane. O tym, jakie leczenie jest odpowiednie, decyduje lekarz prowadzący chorobę.
ITP (małopłytkowość immunologiczna) nie jest chorobą dziedziczną. Pojawia się, gdy układ odpornościowy atakuje własne komórki organizmu. W rodzinie zwykle nie ma innych chorych. Jeśli w rodzinie u kilku osób występuje mała liczba płytek krwi, bierze się też pod uwagę wrodzoną chorobę płytek krwi. W takiej sytuacji poradnictwo genetyczne może wskazać dalsze kroki.
Źródło: MedlinePlus: Immune thrombocytopenic purpura (ITP) · NORD: Immune Thrombocytopenia
Te dane pochodzą z rejestrów Orphanet i MedlinePlus (ostatnie sprawdzenie: 7 października 2026). Wartości częstości to przybliżone przedziały.
Organizacje non-profit pacjentów i rodzin w Turcji, które zajmują się tą chorobą lub grupą chorób. Linki mają charakter informacyjny; Doktorclub nie jest powiązany z tymi organizacjami i ich nie poleca.
Nie znaleźliśmy stowarzyszenia pacjentów zajmującego się konkretnie tą chorobą.
Dla wszystkich chorób rzadkich: Nadir Hastalıklar Federasyonu
Doktorclub nie stawia diagnoz, nie zaleca leczenia i nie kieruje do szpitali ani lekarzy. Te strony mają pomóc Państwu w rozmowie z lekarzem.
UENowe terapie i dopuszczenia
Komisja Europejska zatwierdziła rilzabrutynib 22 grudnia 2025.
Badanie kliniczne to regulowane prawnie badanie naukowe, w którym u pacjentów-ochotników sprawdza się, czy nowe leczenie jest bezpieczne i czy działa. Większość badań szuka osób w określonym wieku, z określoną zmianą genetyczną i w określonym stanie zdrowia. Udział jest dobrowolny.
Pytania, które można zadać lekarzowi
Aktywne badania interwencyjne dotyczące tej choroby w ClinicalTrials.gov: 118. Obecnie prowadzące rekrutację: 77; z ośrodkiem w Turcji: 11. Ostatnie sprawdzenie: 7 października 2026.
Wybrane wpisy (najpierw badania z ośrodkiem w Turcji):
Zaawansowana faza: porównuje się działanie w dużej grupie · Faza 3 · eksperymentalneRekrutacja trwaOśrodek w TurcjiNCT06722235
Zaawansowana faza: porównuje się działanie w dużej grupie · Faza 3 · eksperymentalneRekrutacja trwaOśrodek w TurcjiNCT07059000
Zaawansowana faza: porównuje się działanie w dużej grupie · Faza 3 · eksperymentalneRekrutacja trwaOśrodek w TurcjiNCT06948318
Wczesna faza: sprawdza się bezpieczeństwo i dawkę · Faza 1 · eksperymentalneRekrutacja trwaOśrodek w TurcjiNCT06371417
Faza pośrednia: sprawdza się działanie w małej grupie · Faza 2 · eksperymentalneRekrutacja trwaOśrodek w TurcjiNCT07039422
Zobacz wszystkie badania w ClinicalTrials.gov · Udział w badaniach klinicznych
ŚwiatPolityka zdrowotna
Międzynarodowe Towarzystwo Nefrologii Dziecięcej opublikowało zalecenia dotyczące rozpoznawania i leczenia atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego (aHUS) u dzieci.
ŚwiatBadania naukowe i kliniczne
Badacze ponownie przeanalizowali dane z dużego badania klinicznego leku.
TurcjaBadania naukowe i kliniczne
W Turcji w 18 ośrodkach przeprowadzono bezpośrednią ankietę wśród 104 pacjentów z PNH (napadową nocną hemoglobinurią).
Te kody identyfikują chorobę w międzynarodowych klasyfikacjach i bazach danych. Mogą się przydać w rozmowie z lekarzem lub przy wyszukiwaniu wiarygodnych źródeł.
Kod Orphanet: ORPHA:3002 · ICD-11 3B64.10
Kody sprawdzono w ICD-11 (WHO) i Orphanet: 7 października 2026.
Ta strona zawiera informacje ogólne i nie zastępuje diagnozy ani leczenia. W sprawie objawów, diagnozy i leczenia należy zwrócić się do swojego lekarza.