Udział w badaniach klinicznych

Cel badania klinicznego

Badania kliniczne szukają sposobów skuteczniejszego leczenia chorób. Ochotnicy otrzymują lek lub metodę wskazaną przez badaczy. W ten sposób można się dowiedzieć, jak działa ona u człowieka. W niektórych badaniach nowe leczenie porównuje się z leczeniem już istniejącym. Uczestnik badania może sam odnieść korzyść, ale może też jej nie odnieść.

Źródło: ClinicalTrials.gov – Learn About Studies · MedlinePlus – Clinical Trials · TİTCK Klinik Araştırmalar Portalı – Vatandaş İçin

Fazy: badania prowadzone krok po kroku

Nowe leki testuje się kolejno w kilku etapach, czyli fazach. Każda faza szuka odpowiedzi na inne pytanie. Lek nie przechodzi do kolejnej fazy, zanim nie przejdzie poprzedniej.

1. Faza 1: Lek po raz pierwszy podaje się niewielkiej liczbie osób. Bada się bezpieczeństwo, działania niepożądane i właściwą dawkę.
2. Faza 2: Lek testuje się u większej liczby pacjentów. Jego działanie i bezpieczeństwo są dokładniej monitorowane.
3. Faza 3: W większych grupach pacjentów porównuje się go z istniejącym leczeniem lub z placebo.
4. Faza 4: Po zatwierdzeniu lek jest nadal obserwowany w codziennym stosowaniu. Tej fazy nie prowadzi się dla każdego leku.

Źródło: NHS – Clinical trials · Beşeri Tıbbi Ürünlerin Klinik Araştırmaları Hakkında Yönetmelik, md. 4 (Faz I–III tanımları) (mevzuat.gov.tr)

Placebo, losowy przydział i zaślepienie

Placebo to produkt przypominający lek, ale niezawierający substancji czynnej. W większości badań uczestników przydziela się do grup losowo, czyli przypadkowo. Zwykle robi to komputer. Ani Państwo, ani Państwa lekarz nie mogą wybrać grupy. W niektórych badaniach ani Państwo, ani zespół nie wiedzą, kto jest w której grupie. Nazywa się to zaślepieniem. Celem jest rzetelna ocena wyników.

Źródło: ClinicalTrials.gov – Learn About Studies · NHS – Clinical trials

Leczenie eksperymentalne nie jest leczeniem o udowodnionej skuteczności

Lek testowany w badaniu często nie jest jeszcze zatwierdzony. Badacze również często nie wiedzą, czy lek jest korzystny, szkodliwy, czy taki sam jak obecne leczenie. Właśnie dlatego prowadzi się badanie. To, że lek jest testowany, nie oznacza, że będzie skuteczny. Ważne jest, by traktować badanie nie jako furtkę nadziei, lecz jako badanie naukowe.

Źródło: ClinicalTrials.gov – Learn About Studies · NHS – Clinical trials

Zgoda komisji bioetycznej i pozwolenie TİTCK

Badanie leku nie może się rozpocząć bez zgody komisji bioetycznej i pozwolenia Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu (TİTCK, Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych). Komisja bioetyczna to niezależne gremium powołane do ochrony praw i bezpieczeństwa ochotników. Można zapytać zespół, czy proponowane badanie uzyskało te zgody.

Źródło: Beşeri Tıbbi Ürünlerin Klinik Araştırmaları Hakkında Yönetmelik, md. 4 ve md. 11 (mevzuat.gov.tr) · TİTCK Klinik Araştırmalar Portalı – Vatandaş İçin

Formularz świadomej zgody ochotnika

Przed udziałem badacz musi wyjaśnić badanie w zrozumiały sposób. Przedstawia się cel, metodę, oczekiwane korzyści, możliwe ryzyko i trudności. Informuje się też o prawie do wycofania się. Na zadawanie pytań i podjęcie decyzji trzeba otrzymać wystarczająco dużo czasu. Zgoda ma formę pisemną. Formularz się czyta, opatruje datą i podpisuje. Decyzję należy podjąć z własnej, swobodnej woli, bez otrzymywania jakichkolwiek korzyści.

1. Zapytać, czy można zabrać formularz do domu i omówić go z rodziną lub z lekarzem.
2. Poprosić o wyjaśnienie każdego niezrozumiałego terminu.
3. Jeśli uczestnik nie jest w stanie złożyć podpisu, rozmowa odbywa się w obecności bezstronnego świadka spoza zespołu.
4. Egzemplarz formularza musi zostać przekazany uczestnikowi lub jego przedstawicielowi ustawowemu.

Źródło: Beşeri Tıbbi Ürünlerin Klinik Araştırmaları Hakkında Yönetmelik, md. 20 ve md. 21 (mevzuat.gov.tr)

Można wycofać się w dowolnym momencie

Z badania można zrezygnować w dowolnej chwili. Nie trzeba podawać przyczyny. Rezygnacja nie powoduje utraty żadnych praw w dalszym leczeniu. Prawa dotyczące dalszej opieki medycznej również pozostają chronione. Przed rezygnacją warto porozmawiać z zespołem. Dzięki temu można to zrobić bezpiecznie. Na czas badania wyznacza się też badacza, który będzie udzielał informacji.

Źródło: Beşeri Tıbbi Ürünlerin Klinik Araştırmaları Hakkında Yönetmelik, md. 20 (mevzuat.gov.tr) · ClinicalTrials.gov – Learn About Studies

Dzieci: zgoda rodziców i głos samego dziecka

W badaniach z udziałem dzieci wymagana jest pisemna zgoda matki i ojca, a w przypadku ustanowienia opieki prawnej – opiekuna prawnego. Jeśli dziecko jest w stanie podjąć decyzję, uzyskuje się także jego zgodę. Informacje o badaniu przekazuje się dziecku w sposób dostosowany do jego wieku. Jeśli dziecko nie chce uczestniczyć albo później chce się wycofać, zostaje wyłączone z badania. Jeśli w trakcie badania dziecko osiągnie wiek pozwalający na wyrażenie zgody, uzyskuje się zgodę także od niego. Komisja bioetyczna nie może wydać zgody bez pozytywnej opinii specjalisty pediatrii.

Źródło: Beşeri Tıbbi Ürünlerin Klinik Araştırmaları Hakkında Yönetmelik, md. 10 ve md. 23 (mevzuat.gov.tr)

Koszty, wynagrodzenie i ubezpieczenie

Nie można żądać opłat za lek badany, potrzebne materiały, badania lekarskie, badania laboratoryjne ani leczenie. Nie można też składać zachęcających ofert pieniężnych za udział. Natomiast koszty wynikające z udziału, na przykład koszty dojazdu, pokrywa się z budżetu badania. Ubezpieczenie ochotników jest obowiązkowe. Wyjątkiem są jedynie badania naukowe o niskim ryzyku. Podpisanie formularza zgody nie odbiera prawa do dochodzenia odszkodowania w razie poniesienia szkody.

Źródło: Beşeri Tıbbi Ürünlerin Klinik Araştırmaları Hakkında Yönetmelik, md. 20, md. 53 ve md. 54 (mevzuat.gov.tr) · TİTCK Klinik Araştırmalar Portalı – Vatandaş İçin

Dane osobowe

Prywatność jest chroniona prawem. Obowiązuje tu Kişisel Verilerin Korunması Kanunu (KVKK, turecka ustawa o ochronie danych osobowych). Jeśli wyniki zostaną opublikowane, nazwisko uczestnika nie może zostać ujawnione. Dane mogą zostać w przyszłości wykorzystane także w innym badaniu. Wymaga to jednak odrębnej zgody. Tę zgodę można wycofać w dowolnej chwili. Nie dotyczy to jednak danych wykorzystanych wcześniej.

Źródło: Beşeri Tıbbi Ürünlerin Klinik Araştırmaları Hakkında Yönetmelik, md. 20 (mevzuat.gov.tr)

Rozmowa z lekarzem i ze stowarzyszeniami pacjentów

Pierwszym krokiem jest zapytanie lekarza prowadzącego. Lekarz może wiedzieć, czy istnieje odpowiednie badanie. Stowarzyszenia pacjentów także mogą informować o badaniach dotyczących danej choroby. Nawet jeśli znajdą Państwo badanie w internecie, przed podjęciem decyzji należy porozmawiać z lekarzem.

Źródło: NHS – Clinical trials · ClinicalTrials.gov – Learn About Studies

TİTCK Klinik Araştırmalar Portalı (KAP, portal badań klinicznych)

TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) publikuje rejestry badań klinicznych prowadzonych w Turcji na publicznie dostępnym portalu. Na portalu można wyszukiwać według nazwy choroby, ośrodka i statusu badania. Można też sprawdzić, czy nadal trwa rekrutacja ochotników. Portal obejmuje badania, o które wnioskowano w 2016 roku lub później. Niektóre starsze, zakończone badania nie są tam ujęte. Portal ma charakter wyłącznie informacyjny; oficjalny rejestr prowadzi Agencja.

Źródło: TİTCK Klinik Araştırmalar Portalı (KAP) · TİTCK – Klinik araştırma arama ekranı · Beşeri Tıbbi Ürünlerin Klinik Araştırmaları Hakkında Yönetmelik, md. 57 (mevzuat.gov.tr)

ClinicalTrials.gov

ClinicalTrials.gov to serwis rejestracyjny prowadzony przez Narodową Bibliotekę Medyczną Stanów Zjednoczonych. Strona jest w języku angielskim. Znajdują się w niej badania z wielu miejsc na świecie. Każde badanie ma numer NCT. Podaje się, kto może wziąć udział, gdzie badanie jest prowadzone i czy przyjmuje ochotników. Informacje wprowadzają osoby prowadzące badanie. Rząd Stanów Zjednoczonych nie ocenia bezpieczeństwa każdego badania z listy. Obecność na liście nie oznacza, że badanie jest bezpieczne lub skuteczne.

Źródło: ClinicalTrials.gov – Learn About Studies · ClinicalTrials.gov – Disclaimer · MedlinePlus – Clinical Trials

Rejestry Unii Europejskiej i platforma WHO

Badania leków w Unii Europejskiej można wyszukiwać w Systemie Informacyjnym Badań Klinicznych (CTIS) Europejskiej Agencji Leków. Ta strona obejmuje badania po 31 stycznia 2022. Dla starszych badań istnieje Rejestr Badań Klinicznych UE. Platforma ICTRP Światowej Organizacji Zdrowia pokazuje natomiast w jednym miejscu rejestry wielu krajów.

Źródło: Clinical Trials in the European Union (euclinicaltrials.eu – EMA) · EMA – Clinical trials in human medicines · NHS – Clinical trials

Kryteria włączenia i wyłączenia

Każde badanie szuka określonych osób. Kryteriami mogą być na przykład wiek, płeć, rodzaj choroby lub wcześniej stosowane leczenie. Kryteria te służą zarówno ochronie ochotnika, jak i prawidłowej odpowiedzi na pytanie badawcze. Niezakwalifikowanie do badania nie jest oceną Państwa osoby.

Źródło: ClinicalTrials.gov – Learn About Studies · MedlinePlus – Clinical Trials

Wizyty przesiewowe

Gdy wyrażą Państwo zainteresowanie badaniem, lekarz lub pielęgniarka objaśni badanie. Otrzymają Państwo też informacje na piśmie. Aby sprawdzić, czy spełniają Państwo kryteria, mogą zostać przeprowadzone wizyty i badania zwane przesiewowymi (skriningiem). Nawet po badaniu przesiewowym można nie zostać zakwalifikowanym do badania.

Źródło: NHS – Clinical trials · ClinicalTrials.gov – Learn About Studies

Wizyty, badania i podróże

W badaniu może być konieczne częstsze przychodzenie do szpitala niż przy zwykłych kontrolach. Może być wykonywanych więcej badań. Mogą Państwo zostać poproszeni o wypełnianie ankiet lub prowadzenie dzienniczka. W niektórych badaniach trzeba spędzić noc w ośrodku. Czasem mogą Państwo zostać poproszeni o odstawienie innych leków. Warto od początku przemyśleć, co podróże i zwolnienie z pracy oznaczają w Państwa sytuacji.

Źródło: NHS – Clinical trials · ClinicalTrials.gov – Learn About Studies

Długoterminowa obserwacja i zakończenie badania

Badanie może trwać kilka dni, ale też wiele lat. Także po zakończeniu leczenia zespół może chcieć przez pewien czas prowadzić obserwację. Po zakończeniu badania wyniki powinny zostać opublikowane. Aby poznać wyniki, warto poprosić o nie zespół. Od początku warto też zapytać, co stanie się z lekiem po zakończeniu badania. Wytyczne TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) dotyczące wczesnego dostępu mówią, że pacjenci, którzy odnieśli korzyść z leczenia, mogą po badaniu zostać włączeni do tych programów.

Źródło: ClinicalTrials.gov – Learn About Studies · NHS – Clinical trials · TİTCK – İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim Programı Kılavuzu (19.01.2023 revizyonu)

Działania niepożądane

W trakcie badania mogą wystąpić działania niepożądane lub inny problem zdrowotny. Niektóre działania niepożądane mogą nie być wcześniej znane. Zespół powinien wyjaśnić, co robić, jeśli pojawi się problem. Problemy należy natychmiast zgłaszać zespołowi. Badacze mają obowiązek rejestrować zdarzenia niepożądane występujące u ochotników. W przypadku poważnego problemu badanie może zostać wstrzymane.

Źródło: ClinicalTrials.gov – Learn About Studies · Beşeri Tıbbi Ürünlerin Klinik Araştırmaları Hakkında Yönetmelik, md. 29 (mevzuat.gov.tr)

Nie ma gwarancji korzyści

Nowe leczenie może okazać się nie lepsze od obecnego. Może być nawet gorsze. Uczestnik może sam nie odnieść żadnej korzyści. Niektóre osoby biorą udział, by przyczynić się do rozwoju nauki i pomóc przyszłym pacjentom. Inne biorą udział, by mieć szansę na dostęp do leczenia, które nie zostało jeszcze zatwierdzone. Oba powody są zrozumiałe.

Źródło: NHS – Clinical trials · ClinicalTrials.gov – Learn About Studies

Można trafić do grupy placebo

W badaniach z losowym przydziałem można nie otrzymać testowanego leku. Zamiast niego można otrzymać leczenie standardowe lub placebo. Placebo stosuje się zwykle wtedy, gdy nie ma standardowego leczenia o udowodnionej skuteczności. W trakcie badania można nie wiedzieć, w jakiej grupie się jest. Tę możliwość warto omówić z zespołem przed udziałem.

Źródło: NHS – Clinical trials · ClinicalTrials.gov – Learn About Studies

Dla osób, które nie mogą wziąć udziału w badaniu: wczesny dostęp ze względów humanitarnych

U niektórych ciężko chorych pacjentów dostępne leczenie nie działa. Osoby te mogą też nie kwalifikować się do żadnego badania. Wtedy w grę może wchodzić program wczesnego dostępu ze względów humanitarnych prowadzony przez TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych). W tym programie lek niezarejestrowany w Turcji jest udostępniany bezpłatnie przez firmę, która go opracowała. Ten program nie jest badaniem klinicznym. Nie dla każdego leku istnieje taki program. O tym, czy pacjent się kwalifikuje, decyduje lekarz.

Źródło: TİTCK – İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim Programı Kılavuzu · TİTCK – İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim Programı Kılavuzu (PDF, 19.01.2023 revizyonu) · EMA – Compassionate use

Każdy kraj ma własne zasady

Badanie za granicą prowadzi się zgodnie z zasadami danego kraju. Zasady różnią się w zależności od kraju. Udział w badaniu z innego kraju często nie jest zabroniony. Zwykle jednak każde zgłoszenie rozpatruje się indywidualnie. Najpierw warto ustalić, czy badanie przyjmuje ochotników z zagranicy.

Źródło: ClinicalTrials.gov – Learn About Studies · ACT EU – Making cross-border access to clinical trials a reality (EU-X-CT sunumu, 2025)

Koszty, język i kontrole po powrocie

Przy udziale transgranicznym najtrudniejsze pytanie brzmi: kto za co zapłaci. Niektóre badania pokrywają koszty podróży i zakwaterowania, inne nie. Język może utrudniać zrozumienie ryzyka. Warto prosić o informacje w zrozumiałym dla siebie języku. Od początku trzeba też omówić, jak będą prowadzone kontrole po powrocie do kraju i gdzie obejmuje Państwa ubezpieczenie. W trakcie tego procesu warto informować swojego lekarza.

Źródło: ACT EU – Making cross-border access to clinical trials a reality (EU-X-CT sunumu, 2025) · ClinicalTrials.gov – Learn About Studies · NHS – Clinical trials