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EUANovos tratamentos e aprovações

Aprovado nos EUA o primeiro medicamento para as alterações do equilíbrio na ataxia-telangiectasia: levacetilleucina

Aprovação oficial do medicamento

Decisão de uma autoridade do medicamento (FDA, Comissão Europeia, etc.). A autoridade avaliou os ensaios clínicos em que o medicamento se baseia. Nas aprovações aceleradas ou condicionais, o benefício duradouro ainda está a ser confirmado.

A agência norte-americana do medicamento (FDA) aprovou a levacetilleucina para as alterações do equilíbrio e da marcha na ataxia-telangiectasia (A-T). Pode ser utilizada por crianças com pelo menos 15 quilos e por adultos. A aprovação baseia-se num ensaio com 73 doentes. Com o medicamento, os doentes obtiveram melhores pontuações. Os efeitos secundários frequentes foram quedas, cortes na pele e infeção urinária.

O que significa para os doentes e as famílias?

Este medicamento destina-se apenas ao problema de equilíbrio. Não altera o risco imunitário nem o risco de cancro. Na Turquia, o acesso depende dos processos da TİTCK (Agência Turca de Medicamentos e Dispositivos Médicos) e do SGK (Instituto de Segurança Social da Turquia).

Fonte

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA): FDA Approves Therapy to Treat Ataxia in Patients with Ataxia-Telangiectasia, a Rare Genetic Disorder

A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).

Esta página é uma tradução do original em turco.

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Esta página foi traduzida do turco pela equipa editorial da Doktorclub.