TurquiaInvestigação e ensaios clínicos
Ensaios de terapia génica para a gangliosidose GM1 e a deficiência de OTC no Hospital Gazi
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Na Universidade Gazi estão em curso dois ensaios clínicos de terapia génica. Os ensaios são conduzidos pelo Centro de Investigação Clínica de Fase 1 do Hospital da Faculdade de Medicina da Universidade Gazi. O parceiro é o centro de terapia génica da Universidade da Pensilvânia, nos EUA. Os estudos abrangem a gangliosidose GM1 e a deficiência de OTC. A deficiência de OTC é uma doença do ciclo da ureia. Segundo o hospital, a Turquia tornou-se o quarto país com autorização para realizar estes estudos. Os três países anteriores são Inglaterra, os EUA e a Austrália.
O que significa para os doentes e as famílias?
Há ensaios clínicos para crianças com estas doenças. As famílias podem consultar o médico de doenças metabólicas pediátricas sobre as condições de elegibilidade.
Fonte
Gazi Üniversitesi: Gazi Hastanesi'nden Dünyada İlk Kez Uygulanan "İki Gen Tedavisi" Çalışması
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Gangliosidose GM1
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.