EUANovos tratamentos e aprovações
EUA alargam a terapia génica para a drepanocitose e a talassemia a crianças com mais de 2 anos
Decisão de uma autoridade do medicamento (FDA, Comissão Europeia, etc.). A autoridade avaliou os ensaios clínicos em que o medicamento se baseia. Nas aprovações aceleradas ou condicionais, o benefício duradouro ainda está a ser confirmado.
A agência norte-americana do medicamento (FDA) aprovou a 1 de julho de 2026 o exagamglogene autotemcel para crianças com mais de 2 anos. Antes, o tratamento era dado a partir dos 12 anos. As próprias células estaminais do doente são editadas com CRISPR e devolvidas ao organismo. Nenhuma das 8 crianças com drepanocitose avaliadas no estudo teve uma crise grave durante 12 meses. Na talassemia, 8 de 9 crianças não precisaram de transfusão de sangue durante 12 meses.
O que significa para os doentes e as famílias?
Antes do tratamento, é necessário um tratamento de preparação forte que esvazia a medula óssea. Os seus riscos devem ser discutidos com o médico. Na Turquia, o acesso depende dos processos da TİTCK (Agência Turca de Medicamentos e Dispositivos Médicos) e do SGK (Instituto de Segurança Social da Turquia).
Fonte
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Doença de células falciformes (drepanocitose), Talassemia
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.