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Marnetegragene autotemcel aprovado pela FDA para a imunodeficiência LAD-I grave
Decisão de uma autoridade do medicamento (FDA, Comissão Europeia, etc.). A autoridade avaliou os ensaios clínicos em que o medicamento se baseia. Nas aprovações aceleradas ou condicionais, o benefício duradouro ainda está a ser confirmado.
A FDA aprovou o marnetegragene autotemcel para a deficiência de adesão leucocitária tipo I grave. Nesta doença, os glóbulos brancos não funcionam corretamente. Nas crianças, causa infeções recorrentes que põem a vida em risco. No tratamento, as células estaminais do próprio doente são corrigidas geneticamente. No ensaio clínico foram tratados nove doentes. Em todos foi descrita uma correção duradoura do sistema imunitário.
O que significa para os doentes e as famílias?
Para doentes sem um dador familiar compatível, surgiu mais uma opção além do transplante de células estaminais. Na Turquia, o acesso depende dos processos da TİTCK (Agência Turca de Medicamentos e Dispositivos Médicos) e do SGK (Instituto de Segurança Social da Turquia).
Fonte
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Deficiência de adesão leucocitária tipo I (LAD-I)
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.