JapãoNovos tratamentos e aprovações
Japão concede aprovação condicional à terapia génica para a DMD delandistrogene moxeparvovec
Decisão de uma autoridade do medicamento (FDA, Comissão Europeia, etc.). A autoridade avaliou os ensaios clínicos em que o medicamento se baseia. Nas aprovações aceleradas ou condicionais, o benefício duradouro ainda está a ser confirmado.
O Ministério da Saúde do Japão aprovou, de forma condicional e por tempo limitado, o delandistrogene moxeparvovec para crianças com DMD. A aprovação abrange crianças dos 3 aos 8 anos que conseguem andar. As crianças não podem apresentar determinadas condições relativas a anticorpos e a deleções genéticas. A aprovação está limitada a um período de 3 anos. A eficácia e a segurança a longo prazo têm de ser confirmadas em estudos pós-aprovação. Todos os doentes tratados têm também de ser acompanhados.
O que significa para os doentes e as famílias?
Esta aprovação é válida apenas no Japão. Abrange um grupo restrito de doentes. Na Turquia, a disponibilidade depende dos processos da TİTCK (Agência Turca de Medicamentos e Dispositivos Médicos) e do SGK (Instituto de Segurança Social da Turquia).
Fonte
Chugai Pharmaceutical · página da fonte
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Distrofia muscular de Duchenne (DMD)
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.