EUAInvestigação e ensaios clínicos
Terapia génica com células estaminais na cistinose: publicados os primeiros resultados em 6 adultos
Estudo publicado numa revista e revisto por cientistas independentes. Ainda assim, um único estudo não é conclusivo; os resultados têm de ser replicados.
Nos EUA, num ensaio de fase inicial, 6 adultos receberam terapia génica com as suas próprias células estaminais. Os doentes foram seguidos entre 29 e 63 meses. Em cinco doentes, a cistina nas células do sangue diminuiu. A maioria dos efeitos secundários foi ligeira ou moderada e esteve ligada ao tratamento de preparação da medula óssea.
O que significa para os doentes e as famílias?
Este é um estudo muito pequeno e inicial. O tratamento não está aprovado. O tratamento atual com medicamentos não deve ser interrompido sem indicação médica.
Fonte
PubMed (New England Journal of Medicine): Hematopoietic Stem-Cell Gene Therapy for Cystinosis.
Artigo científico: Hematopoietic Stem-Cell Gene Therapy for Cystinosis. The New England Journal of Medicine, 2026. DOI: 10.1056/NEJMoa2506431 · PubMed 41707137
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Cistinose nefropática
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.