TurquiaInvestigação e ensaios clínicos
Doentes com MPS IVA e VI sob terapêutica enzimática em Istambul: os achados nas pernas melhoraram ligeiramente em dois anos
Estudo publicado numa revista e revisto por cientistas independentes. Ainda assim, um único estudo não é conclusivo; os resultados têm de ser replicados.
Em Istambul, 14 doentes com MPS sob terapêutica enzimática foram seguidos durante dois anos. Seis tinham Morquio A (MPS IVA) e oito tinham MPS VI. A pontuação dos achados musculoesqueléticos nas pernas diminuiu de forma significativa. Não houve alterações nos achados dos braços e da coluna. As pontuações de qualidade de vida também não se alteraram.
O que significa para os doentes e as famílias?
A terapêutica enzimática regular pode manter parcialmente estáveis alguns achados musculoesqueléticos. No entanto, não se observou uma melhoria clara da qualidade de vida. O estudo é pequeno.
Fonte
Artigo científico: Two-year follow-up of musculoskeletal outcomes and quality of life in patients with mucopolysaccharidosis type IV and VI. Journal of Pediatric Endocrinology & Metabolism, 2026. DOI: 10.1515/jpem-2025-0665 · PubMed 42333578
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Síndrome de Morquio A (MPS IVA)
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.