TurquiaInvestigação e ensaios clínicos
Transplante de células estaminais em 17 crianças com MPS VI em Antália: enxerto bem-sucedido em todas e enzima normalizada
Estudo publicado numa revista e revisto por cientistas independentes. Ainda assim, um único estudo não é conclusivo; os resultados têm de ser replicados.
Num centro em Antália, foram publicados os resultados do transplante de células estaminais em crianças com diagnóstico de MPS VI. O estudo analisou os registos de 17 crianças transplantadas entre 2021 e 2023. O enxerto foi bem-sucedido em todas as crianças e os níveis da enzima ficaram dentro dos limites normais. Em todas as crianças em que foi possível medir, o teste de marcha de 6 minutos melhorou num seguimento mediano de 9 meses. Os autores defendem que o transplante pode ser uma alternativa duradoura e mais barata à terapia enzimática.
O que significa para os doentes e as famílias?
O estudo é de um único centro e o seguimento é curto. O transplante também tem riscos graves; a escolha entre terapia enzimática e transplante deve ser discutida pela família em conjunto com as equipas de doenças metabólicas e de transplante.
Fonte
Artigo científico: Hematopoietic stem cell transplantation in pediatric patients with type VI mucopolysaccharidosis. Clinical and Experimental Pediatrics, 2025. DOI: 10.3345/cep.2024.02033 · PubMed 40083103
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Síndrome de Maroteaux-Lamy (MPS VI)
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.